一场徒劳的电话结束了 argenx 的 Sjögren 的第 3 阶段
一项徒劳的呼叫结束了argenx的Sjögren的第三阶段argenx决定停止其针对中度至重度舍格伦
氏病成人的依格替莫德的3期UNITY研究，此前一项中期分析表明该试验不太可能达到其主要终点。该决定标志着该公司将其免疫学产品组合扩展到患者仍然面临重大治疗挑战的疾病领域的努力受到了挫折
。该决定于2026年10月8日宣布，是根据独立数据监督委员会的建议作出的。该公司表示，该治疗的安全性与先前的发现保持一致，并且尚未发现新的安全信号。citeturn395248search1turn395248news14
为什么argenx停止UNITY研究经过中期审查，独立监督委员会得出结论，该研究
不太可能实现其主要终点。因此，该委员会建议以徒劳为由停止试验，导致argenx停止该研究
。在临床开发中，无效评估有助于确定试验如果继续下去，是否有可能证明预期的益处。这样的决定可能会阻止患者继续参与不太可能产生有意义结果的研究。
该公司计划在研究结束且数据库被锁定后进行全面分析。该分析旨在帮助研究人员了解结果并确定可能支持未来对舍格伦氏病研究的见解。citeturn395248search0
UNITY试验旨在衡量UNITY的是一
项三期随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，具有开放标签延期。在盲人治疗期间，参与者被分配每周一次皮下接受依加替莫德或安慰剂
。主要终点使用临床EULAR舍格伦综合症疾病活动指数（即clinessDAI）测量了第48周全身性疾病活动与基线相比的变化。
该研究招收了符合既定原发性舍格伦氏病分类标准、抗RO/SSA自身抗体检测呈阳性且在接受稳定标准治疗的同时具有中度至重度全身性疾病活动的成年人。
次要衡量标准包括参与者达到低疾病活动的比例、根据Sjögren's 反应评估工具（STAR）得出的反应、患者报告症状的变化以及治疗的安全性和耐受性。citeturn395248se
arch1 Efgartigimod的早期研究提高了人们的期望。第三阶段的挫折是在早些时候的研究鼓励对
舍格伦氏病中的艾格替莫德进行进一步研究之后发生
的。2025年，argenx报告了RHO的2期研究结果，这些发现表明了潜在的临床活动。该公司随后通过更大规模的UNITY试验继续开发，该试验旨在评估该疗法能否在更广泛的临床研究中显示出疗效。
但是，早期试验中令人鼓舞的发现并不能保证第三阶段的成功。研究规模、患者特征、治疗反应和终点表现的差异会影响初始信号是否得到确认。
UNITY的结果凸显了开发复杂自身免疫性疾病治疗方法的困难，在这些疾病中，患者之间的症状和全身性疾病活动可能有很大差异。citeturn395248search11turn395248news6
没有新的安全信号报道
argenx 表示，停止UNITY的决定是基于对疗效前
景的评估，而不是新发现的安全问题。据该公司称，安全性与依夫加替莫德的既定配置保持一致，中期审查中没有发现任何新的安全信号。
这种区别很重要：徒劳的决定并不一定意味着药物被发现不安全。相反，它表明现有证据表明该研究不太可能证明所需的益处。
该决定涉及用于治疗舍格伦氏病的依格替莫德的开发。不应将其解释为该药物从其其他批准用途中撤出。接受处方治疗的患者在更改药物之前应咨询医疗保健专业人员。
该决定对舍格伦氏病研究意味着什么舍格伦氏病是一种
慢性自身免疫性疾病，主要影响产生水分的腺体，经常导致干眼症和口干。它还可能涉及其他器官和身体系统，以及疲劳和关节痛等症状。
该病的表现和全身影响各不相同，这使得开发有效的治疗方法具有挑战性。尽管症状管理和现有护理策略可以帮助患者，但研究人员仍在继续研究可能解决潜在疾病活动的疗法。
UNITY的中止使一项研究计划脱离了舍格伦氏病的近期发展格局。但是，这并不意味着对该病的研究已经结束。尽管其临床进展和监管状况各不相同，但其他治疗方法仍在研究中。
对于argenx而言，下一步是详细检查UNITY数据，并确定这些发现揭示了埃夫加替莫德在该疾病中的表现。该公司表示打算与Sjögren社区分享经验教训
。对生物制药行业的影响
UNITY的决定说明了与后期临床开发相关的不确定性。第三阶段试验可能需要大量的投资和多年的研究，但是中期评估可能会导致发起人在计划完成之前停止该项目。
对于生物制药公司而言，这些决定可能会影响开发重点、预期的商业机会和研究资源的分配。它们还强调了在候选人进入大规模试验之前仔细选择临床终点和了解疾病生物学的重要性。
对于患者和临床医生来说，结果提醒人们，在研究性治疗成为既定治疗选择之前，必须通过有力的临床证据证实令人鼓舞的早期发现。
argenx计划对UNITY结果的分析可能会提供有关该试验结果的更多信息，并有助于为未来对舍格伦氏病的调查提供信息。
资料来源：
Agar (E406)
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