AJ1-11095 首次用于新 JAK2 方法的概念验证数据信号潜力

礼来公司新收购的 AJ1-11095 已经超越了 “数据预期” 阶段，首批概念验证临床结果显示，此前接受过 I 型 JAK2 抑制剂的骨髓纤维化患者活性令人鼓舞

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该研究疗法是同类首创的 II型JAK2抑制剂，最初由Ajax Therapeutic s开发。礼来公司于 2026 年 4 月以高达 23 亿美元的交易收购了阿贾克斯，这反映了其信心 AJ1-11095 可以为疾病对现有 JAK2 指导疗法产生耐药性的患者提供差异化治疗选择

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从预期数据到早期临床验证

当礼来宣布收购阿贾克斯时，该公司表示，AJ1-11095 的第一批概念验证临床数据将于 2026 年晚些时候公布。

这一里程碑在欧洲血液学协会 (EHA) 2026 年大会上达到了这一里程碑，礼来公司在会上公布了 1 期 AJX-101 研究的初步结果。这些数据提供了支持该药物差异化机制的首批临床证据。

该试验评估了先前接受过 I 型 JAK2 抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的 AJ1-11095。第一阶段剂量递增部分招收了五种剂量水平的23名患者，范围从25 mg到125 mg不等，每天一次

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瞄准 JAK2 的另一种方式

AJ1-11095 的核心吸引力在于其机制

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目前批准的骨髓增生性肿瘤的JAK2抑制剂主要结合JAK2激酶的I型构象。AJ1-11095 旨在选择性结合 II 型构象，这代表了一种截然不同的抑制 JAK2 的方法

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这种区分对于最终对I型JAK2抑制剂失去反应的患者可能很重要。

骨髓纤维化是一种慢性血液癌，患者可能会出现进行性症状、脾脏肿大和疾病负担加重。尽管 I 型 JAK2 抑制剂可以提供症状和脾容量方面的益处，但由于反应丧失、益处不足、不良事件或疾病进展，许多患者最终停止了治疗

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因此，正在开发 AJ1-11095，有可能提供更深入、更持久的疾病控制。

早期结果显示出多种活动迹象

第一批临床数据提供了一些令人鼓舞的信号。

在23名参加剂量递增部分的患者中，70％的患者的最佳反应是脾容量（SVR35）减少35％或以上。

在第12周，还观察到70％的患者的总症状评分（TSS50）改善了 50％或以上。

结果还产生了重要的生物标志物信号。

在23名患者中，有21名观察到驱动突变异等位基因频率（VAF）降低。在进入第24周的17名患者中，有 59％的患者减少了至少20 ％，而 35％的患者减少了至少50％。在 JAK2、MPL 和 CALR 突变中观察到这些减少

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对于礼来而言，VAF的发现可能特别重要，因为使用现有的I型JAK2抑制剂较少观察到分子疾病负担的减轻。

安全概况仍然是故事的重要组成部分

早期的数据也提供了令人鼓舞的安全信号。

礼来公司报告说，在评估的剂量水平中，AJ1-11095 表现出令人鼓舞的安全性。最常见的治疗紧急不良事件包括贫血、消化不良、血小板数量减少和丙氨酸氨基转移

酶升高。

但是，这些发现仍然是初步的。

AJ1-11095 仍在进行第 1 阶段评估，这意味着可用的患者群体相对较少，需要更长的随访时间才能确定早期疗效和耐受性信号是否转化为具有临床意义的优势。

为什么此次收购现在看起来更具战略性

鉴于最初的临床结果，礼来收购阿贾克斯的时机越来越容易理解

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礼来公司同意以高达 23亿美元的价格收购阿贾克斯，其中包括与发展和监管里程碑相关的付款。当时，AJ1-11095 仍是早期资产，这使得该交易成为对该药物机制及其未来临床潜力的重大赌注

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现在，第一批概念验证数据为该投资提供了初步的临床依据。

礼来不是简单地获得另一种JAK抑制剂，而是获得了一项围绕不同结合模式设计的计划，该计划有可能解决已经用尽现有I型JAK2选择的患者。

礼来正在扩大发展机会

该公司并未将 AJ1-11095 局限于其原始患者群体

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该项目目前正在二线骨髓纤维化的扩展队列中进行评估，而礼来公司计划探索高危真性红细胞增多症患者和以前未接受过JA K2抑制剂的骨髓纤维化患者的治疗方法。

如果该药物继续表现出良好的疗效和安全性，这可能会大大增加最终可解决的患者群体。

该战略还反映了礼来公司的更广泛目标，即迅速推动 AJ1-11095 通过临床开发和注册研究。

投资者和竞争对手接下来将关注的内容

当前的业绩令人鼓舞，但仍有一些问题没有得到解答

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最重要的将是观察到的反应是否持久，以及 AJ1-11095 能否在规模更大、对照更好的研究中表现出与既定的 JAK2 疗法相比的有意义的优势。

未来的试验还需要明确该药物的最佳剂量、长期安全性以及该药物在不同治疗领域的潜在作用。

分子发现将特别重要。如果在更长的治疗时间内继续降低 VAF，那么 AJ1-11095 不仅有可能通过症状和脾脏控制来区分自己，还可能通过对疾病生物学的更深层次的影响而

脱颖而出。

JAK2 Therapy AJ1-11095 的首批临床结果可能

开启了从科学依据到人类概念验证的重要过渡

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该药物尚未获得批准的疗法，不应将早期结果解释为明确临床优势的证据。尽管如此，脾脏容量减少、症状改善和分子反应相结合，为礼来公司的进一步发展奠定了坚实的基础

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该计划还说明了制药公司继续收购专业生物技术平台的原因。阿贾克斯已经开发了一种高度集中的JAK2生物学方法，而礼来公司则带来了更多的资源和

开发基础设施。

如果早期信号在更大规模的试验中得到证实，AJ1-11095 可能会成为骨髓增生性肿瘤中更受关注的下一代治疗方法之一。

目前，关键问题不再是 AJ1-11095 的概念验证数据预计在 2026 年晚些时候公布。这一里程碑已经到来，结果为礼来公司在II 型JAK2抑制方面的23亿美元赌注提供了早期临床基础

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