葡萄膜炎眼部候选药物已进入第三阶段整整一年
葡萄膜炎眼部候选药物在三期进入整整一年。罗氏报告了vamikibart为期一年的新三
期数据。vamikibart 是一种正在开发的用于葡萄膜炎视力威胁的并发症葡萄膜炎黄斑水肿（UME）的研究性抗体。MEERKAT和SANDCAT研究的结果表明，视力的改善和视网膜肿胀的减少持续了52周。
美国食品药品监督管理局已经接受了其vamikibart的生物制剂许可申请（BLA），这使该候选药物在监管道路上进一步发展。
Vamikibart针对葡萄膜黄斑水肿背后的炎症Vamikibart是一种研究中的单克隆抗体，专为玻璃体内
给药而设计。它靶向白介素-6（IL-6），这是一种炎性细胞因子，参与
与UME相关的疾病途径。当与葡萄膜炎相关的炎症导致液体积聚在黄斑时，就会发生UME，黄斑是视网膜的中心区域，负责细致的视力。该病被认为是葡萄膜炎患者中度至重度视力丧失的主要原因
。该候选药物正在开发为非类固醇靶向治疗药物。这很重要，因为皮质类固醇仍然是UME的重要治疗方法，但长期使用可能会导致眼压升高、青光眼和白内障等并发症
。MEERKAT 和 SANDCAT 达到了 52 周大关
新数据来自两项相同的三期研究：MEERKAT（NCT05642312）和 SANDCAT（NCT05642325）
。两者都是全球性、随机、双重掩盖、虚假对照的研究，涉及患有UME的成年人。患者在最初的治疗期间接受了0.25毫克或1毫克的vamikibart或假注射，随后在第52周之前根据需要接受治疗
。主要终点是第16周最佳矫正视力（BCVA）改善至少15个字母的患者比例。这些研究还评估了BCVA和中心子场厚度（CST）的变化，后者是衡量视网膜肿胀的指标
。视力和视网膜厚度持续改善
在第52周，在这两项研究中，与假治疗相比，接受vamikibart治疗的患者实现特定视力改善的比例要高
得多。罗氏还报告称，平均BCVA持续改善，CST下降。这些发现表明，在早期治疗期间观察到的改善通常持续一年，而不是在初次反应后消失
。这些结果与 UME 尤其相关，因为持续的视网膜肿胀会损害视力并干扰阅读和驾驶等活动。
治疗负担仍然相对较低
为期52周的分析还提供了有关再治疗要求的信息。
根据罗氏的说法，大约三分之二的符合条件的患者在最初的16周治疗期后不需要再治疗。在确实需要额外治疗的患者中，大多数患者在研究的剩余时间里只需要再注射一次。
如果在监管审查和未来的临床应用中得到证实，这种治疗模式可能很重要，因为减少注射频率可以降低与慢性视网膜疾病相关的治疗负担。
安全状况仍然乐观
罗氏报告称，通过为期一年的分析，vamikibart的耐受性仍然良好。据该公司称，与治疗相关的眼部不良事件和眼内炎症事件的报道率很低
。三期研究还监测了安全事件，包括眼内炎症和视网膜闭塞性血管炎。长期安全性仍然是一个重要的考虑因素，因为vamikibart适用于
重复的玻璃体内给药。与疗效发现一样，这些结果代表临床试验数据，并不能确定候选人最终将获得批准或为所有患者提供相同的结果。
美国食品药品管理局的审查向前推进
除了52周的业绩外，罗氏还宣布，美国食品药品管理局已经接受了Vamikibart对UME的BLA。该机构预计将在 2027年7月之前做出批准决定。欧盟、中国和日本也接受了监管申报。
罗氏说，如果获得批准，vamikibart可能成为第一种专门为UME开发的靶向非类固醇疗法。因此，该公司将候选药物定位为面临长期类固醇疗法相关限制和风险的患者的潜在新治疗选择
。但是，美国食品和药物管理局的申请接受并不是批准。申请仍必须接受监管机构对完整的临床、制造和安全包的审查。
葡萄膜炎治疗的潜在转变
为期一年的III期研究表明，视觉和解剖学的改善可以持续52周，从而强化了vamikibart的开发理由
。研究结果还突显了靶向特定炎症途径的潜力，而不是完全依赖广泛的免疫抑制或皮质类固醇。这是否转化为新的护理标准将取决于最终的监管决定和完整的福利风险评估。
对于罗氏而言，这些数据代表了其眼科产品线中的一个重要里程碑，使vamikibart更接近于可能在UME上市。
资料来源：
Stearyl Alcohol
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