一种肺动脉高压药物的标签刚刚进行了重大数据升级
一种肺动脉高压药物的标签刚刚进行了重大数据升级美国食品药品监督管理局已批准更新默克公司的肺动脉高压
（PAH）激活素信号抑制剂Winrevair（sotatercept-csrk）的处方信息。修订后的标签纳入了HYPERION三期试验的疗效和安全性结果，该试验评估了该药物在去年诊断为PAH的成年人中的疗效。在该研究中，与安慰剂相比，在背景疗法中添加Winrevair可将临床恶化的风险降低76％。该更新并未创造新的适应症；相反，它加强了在治疗早期使用该疗法的证据基础，包括对已经服用多药方案的患者
。HYPERION显示
的HYPERION登记的世卫组织第1组多环芳烃的成年人属于功能类别II或III，在筛查后的12个月内被诊断出来，并且具有中到高的进展风险。参与者在现有的多环芳烃背景疗法的基础上接受了索他西普或安慰剂。在大约13个月的中位随访中，索他西普组的临床恶化事件发生在10.6％，而安慰剂组的临床恶化事件为36.9％（危险比为0.24；95％置信区间0.14—0.41；P < 0.001）。复合终点包括死亡、与多环芳烃相关的非计划住院、心房隔膜造口术、肺移植或六分钟步行距离下降伴有其他恶化迹
象。为什么早期使用很重要
PAH 是一种进行性疾病，延迟有效治疗会导致右心衰竭和死亡。传统的治疗算法通常只有在患者未能达到初始疗法的低风险状态后才会升级治疗。支持早期加入具有独特机制的疗法（抑制激活素途径，而不是传统的前列环素、内皮素或一氧化氮途径）的数据为临床医生提供了在进一步恶化之前进行干预的更有力的证据。标签更新明确将HYPERION的检查结果交给在诊断后的第一年内考虑使用Winrevair的处方者
。
标签中添加了安全信息
该修订版还加强了安全语言。Winrevair现在禁用于对索他西普或其任何赋形剂有严重超敏反应（包括过敏反应或血管性水肿）的患者；此前该标签未列出任何禁忌症。HYPERION中的常见不良事件与已知特征一致，包括鼻出血、毛细血管扩张和血红蛋白升高。血红蛋白和血小板的监测建议
仍然有效。现有批准范围内
Winrevair已获批准，用于提高运动能力和世卫组织功能类别，并降低成人多环芳烃患者临床恶化的风险。最初的批准主要基于STELLAR试验。HYPERION将证据扩展到接受当代背景治疗的新诊断的中高风险人群，从而强化了该药物在更广泛的治疗过程中作为附加药物的作用
。对临床实践的影响
随着标签的更新，医生们随机分配了数据，支持先前将索他西普与标准多环芳烃疗法一起使用。欧洲呼吸学会的指导方针已经转向加强对索他西普作为附加疗法的支持，适用于尚未达到低风险状态的中低风险至高风险患者。美国的标签变更使正式处方信息更符合不断变化的实践模式，目标是防止临床恶化，而不仅仅是对其做出反应
。展望
美国食品药品管理局将HYPERION数据纳入Winrevair标签对于已经改变多环芳烃治疗格局的疗法而言，这是一次有意义的升级。最近诊断的患者的临床恶化风险相对降低了76％，这为尽早考虑该药物提供了明确的理由。持续的现实世界证据和长期疗效将进一步定义其在多药方案中的最佳地位，但监管更新本身为临床医生和患者提供了更有力、有标签支持的证据，证明他们可以在这种进展性疾病的过程中更快地采取行动
。来源
- https://pulmonaryhypertensionnews.com/news/fda-adds-new-clinical-trial-data-label-approved-pah-therapy/
https://www.pharmacytimes.com/view/fda-approves-sotatercept-csrk-label-update-for-early-pah-use
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